Pfizer y Beam Therapeutics, empresa de biotecnología que desarrolla tratamientos genéticos de precisión a través de la edición de bases, han anunciado la firma de un acuerdo de colaboración exclusivo en investigación para los próximos cuatro años, centrado en la investigación de programas de edición de bases in vivo para enfermedades genéticas raras del hígado, del sistema muscular y del sistema nervioso central.
Según los términos del acuerdo de colaboración, Beam llevará a cabo todas las actividades de investigación a través de la selección de candidatos a desarrollo para tres objetivos, no revelados, que no están incluidos en los programas ya existentes de Beam. Mientras, Pfizer podrá optar a licencias mundiales exclusivas para cada candidato a desarrollo, tras lo cual será responsable de todas las actividades de desarrollo, así como de las posibles aprobaciones regulatorias y de la puesta a disposición de los pacientes, para cada uno de dichos candidatos.
Beam tiene derecho a optar, al final de los estudios de fase 1/2, previo pago de una cuota, a un acuerdo global de codesarrollo y co-comercialización respecto al programa de licencia en el marco de la colaboración, según el cual Pfizer y Beam compartirían los beneficios netos, así como los costes de desarrollo y comercialización en una proporción del 65% y el 35% (Pfizer/Beam).
Por otro lado, Beam recibirá un pago inicial de 300 millones de dólares y, en el supuesto de que Pfizer ejerza sus derechos de licencia para los tres objetivos, podrá recibir pagos por hitos de desarrollo, aprobación y comercialización por un importe total de hasta 1.350 millones de dólares. Además, tiene derecho a recibir cánones sobre las ventas netas globales de cada licencia. La colaboración tiene una duración inicial de cuatro años y puede prorrogarse hasta un año más.
Los programas de edición de bases que se investigarán, como parte de esta colaboración, aprovecharán las tecnologías de entrega in vivo propiedad de Beam, que utilizan ARN mensajero (ARNm) y nanopartículas lipídicas (LNP, por sus siglas en inglés) para entregar editores de bases a los órganos diana. Combinando estas tecnologías con la experiencia de Pfizer en el desarrollo y la fabricación de medicamentos y vacunas, esta unión busca avanzar en terapias potencialmente transformadoras para los pacientes con enfermedades raras de origen genético.
Las tecnologías de edición de bases patentadas por Beam están diseñadas para permitir una nueva clase de medicamentos genéticos de precisión que se dirigen a una sola base del genoma sin hacer una rotura de doble cadena en el ADN. Este enfoque tiene como objetivo crear una edición más precisa y eficiente en comparación con los métodos tradicionales de edición génica, que funcionan mediante la creación de roturas de la doble cadena en el ADN, lo que puede conllevar a problemas asociados con modificaciones del ADN no deseadas.
"En Pfizer, creemos en el poderoso potencial de las tecnologías de ARNm y LNP para abordar las necesidades no satisfechas de los pacientes", ha afirmado Mikael Dolsten, director científico y presidente de Investigación Mundial, Desarrollo y Medicina de Pfizer.
"Tenemos una larga historia en el desarrollo de terapias de sustitución de genes para enfermedades raras, y vemos esta colaboración con Beam como una oportunidad para avanzar en la próxima generación de terapias de edición génica que conlleva un gran cambio para las personas que conviven con enfermedades raras de origen genético", añade.
John Evans, director ejecutivo de Beam, ha destacado que su plataforma líder en medicina genética de precisión ha evolucionado mucho en los últimos años. "Estamos comprometidos a garantizar el más amplio alcance de estas tecnologías que pueden cambiar la vida de las personas. Esta colaboración proporcionará una oportunidad única para crear programas de edición de bases potencialmente transformadores para indicaciones con necesidades críticas no cubiertas, aprovechando nuestra tecnología de edición de bases patentada y ampliando la capacidad de entrega", añade.