Las vacunas para prevenir los casos más graves de COVID-19 fueron una de las grandes noticias y de las grandes esperanzas del año pasado, con el planeta sumido en la pandemia causada por el virus SARS-CoV-2, y la Fundación BBVA ha querido premiar por ellas a sus descubridores Katalin Karikó, Robert Langer y Drew Weissman, ya que crearon dos tecnologías que, combinadas, han hecho posible las terapias de ARN mensajero (ARNm), una tecnología que hace que las células del organismo produzcan proteínas para prevenir y tratar enfermedades.

Aunque la aplicación más inmediata y sobresaliente derivada del trabajo de los premiados es el «oportuno y rápido» desarrollo de la profilaxis contra el coronavirus, el jurado destacó de ellas que son solo el principio de una tecnología «llamada a extenderse a otras áreas terapéuticas, como las enfermedades autoinmunes, el cáncer, los trastornos neurodegenerativos, las deficiencias enzimáticas y otras infecciones víricas», subraya el acta.

Por todo ello, Karikó, Langer y Weissman fueron galardonados ayer con el Premio Fronteras del Conocimiento en Biología y Biomedicina que concede la Fundación BBVA.

El primer paso hacia la creación de las terapias de ARN mensajero lo dio Langer, catedrático del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), al demostrar que era posible encapsular en nanopartículas moléculas de ácidos nucleicos -como el ARN, siglas de ácido ribonucleico-, y transferirlas al interior del cuerpo. Con este hallazgo publicado en Nature, el investigador daba paso a la tecnología de encapsulación que permitía empaquetar macromoléculas terapéuticas (incluido el ARNm) para introducirlo en el cuerpo de forma segura.

Posteriormente, Karikó y Weissman, catedráticos en la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos), descubrieron cómo modificar las moléculas de ARNm para usarlas como agente terapéutico sin que el sistema inmune humano las destruyera.

Así, se podría concretar que Karikó y Weissman descubrieron cómo modificar las moléculas de ARNm para utilizarlas como agente terapéutico y Langer ideó el vehículo seguro. «Los dos avances son imprescindibles», resume Óscar Marín, director del Centro de Trastornos del Neurodesarrollo en King's College London (Reino Unido) y secretario del jurado.

Tras conocer el fallo del jurado, Katalin Karikó recordó que «durante 40 años no solo no recibí ningún premio, sino que no recibí ningún apoyo económico para mi investigación, así que este reconocimiento es un gran honor», y animó a los jóvenes a dedicarse a la ciencia «porque es apasionante».

Aunque el resultado terapéutico más inmediato de su investigación ha sido la profilaxis contra la COVID-19, Karikó está convencida de que «pronto» esta técnica permitirá tratar enfermedades cardiovasculares o autoinmunes, o hacer vacunas contra el VIH, la malaria o el cáncer, áreas donde ya se están haciendo ensayos clínicos.

Weissman, de hecho, ya está trabajando en el posible desarrollo de terapias génicas para la anemia falciforme, un trastorno con el que nacen 200.000 personas cada año. 

Por su parte, Langer recordó que cuando demostró que se podía encapsular grandes moléculas nadie pensó que fuera posible, tanto es así que «los primeros nueve proyectos de investigación que solicité fueron rechazados, y no pude conseguir un trabajo en un departamento de ingeniería química, que es mi disciplina».

Una llave segura para bloquear las células humanas

El concepto de terapia de ARN parte de la base de que es posible diseñar ARN a la carta en el laboratorio, de forma que contenga la información necesaria para fabricar cualquier proteína, ya sea un compuesto terapéutico o un fragmento de un virus, como sucede en las vacunas para la COVID-19.

En el caso de las profilaxis de ARN mensajero contra el coronavirus, contienen ácido ribonucleico con instrucciones para fabricar la proteína S del SARS-CoV-2, que es la que actúa como llave para entrar en las células humanas. Cuando se inyecta, induce en el cuerpo humano una respuesta defensiva como la que genera el organismo de manera natural para protegernos de una infección. Estas vacunas, además, no solo se producen más rápido que las tradicionales, sino que pueden adaptarse más fácilmente a las mutaciones del virus y son teóricamente más seguras, puesto que no interviene en el proceso ningún virus vivo.